项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD，ALS和RTT疾病动物模型，ESCs，iPSCs和NTESCs不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系，通过对不同类型疾病(神经退行疾病和早期神经系统发育异常)，不同发病人群(成年或未成年)以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略，较系统地回答干细胞临床治疗的最关键问题：安全性和有效性，最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础。

　　项目由昆明理工大学、中国科学院动物研究所、首都医科大学宣武医院以及云南省灵长类生物医药学重点实验室共同承担，计划期为五年，前期将完成模型、干细胞和移植方法的体系建立，后期开展动物模型细胞移植。

　　项目负责人、昆明理工大学教授牛昱宇表示，以干细胞治疗为核心的再生医学，已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，但干细胞治疗仍然存在巨大风险。建立与人类神经系统疾病高度相似的灵长类动物模型，开展从多能干细胞建系、分化、培养到移植完整细胞治疗路线的临床前治疗安全性和有效性的评估，对干细胞临床治疗和标准的建立有着重大意义。

　　牛昱宇介绍，这项技术研究目前仅有中国、美国、日本在进行，中国领先于美国。开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价，不仅能增强中国在相关领域的自主创新能力，促进基础研究与转化应用领域的有机结合，还将全面提升国家在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。

　　云南省是中国最早进行灵长类动物相关研究的省份，且资源丰厚。去年，昆明理工大学实现了单个神经上皮干细胞克隆扩增，为项目研究创造了条件。(完)